» » Орфанні препарати: список з назвами, призначення, показання та протипоказання

Орфанні препарати: список з назвами, призначення, показання та протипоказання

Орфанні лікарські препарати - це ті, які застосовуються для лікування рідкісних хвороб. Їх ще називають «сирітськими». Здається, якщо захворювання рідкісне, то і зустріти його складно. Насправді діє парадокс. Незважаючи на рідкість, в сукупності хворих з такими діагнозами досить багато. Приміром, у європейських країнах їх 30 млн чоловік, тобто приблизно кожен 15-й людина страждає від орфанного захворювання. Для їх лікування застосовують спеціальні медикаменти.

Реєстрація орфа препаратів

Подібні препарати слідують звичайно по тому ж шляху виробництва та реєстрації, що і звичайні лікарські засоби. Але їм надають деякі пільги, які спонукають виробників інвестувати саме в їх розробки.


Втручання уряду для підтримки виробництва здійснюється різними способами: податкові пільги та стимули, спрощена процедура допуску на внутрішній ринок, субсидування розробок, збільшення періоду ексклюзивності на ринку.
Орфанні препарати: список з назвами, призначення, показання та протипоказання

Хто присвоює статус

Статус орфанного препарату присвоюється ліків Комітетом з орфанних препаратів Європейського агентства з лікарських засобів (Committee for Orphan Medicinal Products, European Medicines Agency). Потім затверджується Європейською комісією. Тільки після цього видається реєстраційне свідоцтво.
Орфанні препарати: список з назвами, призначення, показання та протипоказання

Вимоги

Щоб заявка на присвоєння препарату статусу орфанного була схвалена, необхідно, щоб він відповідав наступним вимогам:
  • Повинен використовуватися для діагностики, терапії чи профілактики захворювання, яке загрожує життю людини або має хронічну форму.
  • Хвороба повинна зустрінься не більше ніж у 5 людей з 10000 в країнах Європейського Союзу або має бути малоймовірно, що продажі фармацевтичного кошти будуть покривати витрати, необхідні для його розробок.
  • Відсутній відповідний спосіб діагностики, лікування чи профілактики захворювання або, якщо він створений, розглянуте ліки повинне допомагати пацієнтам з такою недугою.
  • На рівні закону

    В Росії в кінці березня 2010 року був схвалений законопроект «Про обіг лікарських засобів», який передбачає державне регулювання цін на препарати, які вважаються найважливішими і життєво необхідними. При цьому в остаточному варіанті не було згадок про так званих орфа препаратах. Така поправка зникла з закону після першої вичитки Державної думи.


    Орфанні препарати: список з назвами, призначення, показання та протипоказання
    З-за цього кілька десятків благодійних фондів об'єдналися у зверненні до президенту Росії. Вони просили узаконити оборот орфа засобів і спростити режим їх ввезення та реєстрації у країні. В результаті було опубліковано офіційну заяву на сайті Моз. Таким чином, процедуру ввезення подібних ліків спростили. Тепер вона становить не більше 5 діб.
    Орфанні препарати: список з назвами, призначення, показання та протипоказання
    Дозвіл на ввезення для обличчястого користування видають в електронному вигляді з цифровим підписом. Завдяки цьому хворим з віддалених регіонів не доведеться відвідувати столицю, вистоювати черги до кабінетів, щоб отримати дозвіл.

    Орфанні хвороби

    Прикладами орфа захворювань є:
  • Мукополісахаридоз. Спадкове захворювання у важкій формі, яка стосується порушення обмінних процесів. У Росії в середньому народжується приблизно 15 людей з такою недугою щороку.
  • Гемофілія. Спадкова патологія, при якої діагностується дефіцит фактора згортання крові, через що процес сповільнюється. У Росії зареєстровано 8 тис. хворих.
  • Хронічний слизовий кандидоз. Збудником є грибок роду Candida. Зазвичай з'являється у дітей до 18 років.
  • Крім того, в цей перелік входять мукормикоз, зигомикоз, тимома, злоякісна саркома м'яких тканин, кістозний фіброз, гіперпролактинемія, синдром Ретта, виразковий коліт шлунка, синдром Маджид, аниридия. Це не єдині орфанні патології – їх переліку набагато більше.

    Перелік популярних препаратів

    Найвідомішими орфа препаратами при захворюваннях є:
  • "Солирис". Діючим компонентом є екулізумаб. Засіб є иммунодепрессантом. Показання до застосування – атиповий гемолітико-уремічний синдром, а також пароксизмальна нічна гемоглобінурія. До протипоказань відноситься бактеріоносійство Neisseria meningitides, активне інфекційне ураження, відсутність вакцинації, патології печінки і нирок у важкій формі.
  • "Энплейт". Головною діючою речовиною є ромиплостим. Призначають ліки при ідіопатичній тромбоцитопенічній пурпурі.
  • "Элапраза". Основним компонентом є идурсульфаза. Ліки призначають при мукополісахарідозі другого типу.
  • "Траклир". Головним речовиною в препараті є бозентан. Його застосовують при легеневій гіпертензії.
  • "Енбрел". У складі ліки присутній этанерцепт. Його призначають при юнацькому артриті з системним початком.
  • "Наглазим". Активним компонентом є галсульфаза. Засіб використовують при мукополісахарідозі четвертого типу.
  • "Актемра". Містить тоцилизумаб. Його призначають при юнацькому артриті з системним початком.
  • "Револейд". Активний компонент – элтромбопаг. Засіб застосовують при ідіопатичній тромбоцитопенічній пурпурі.
  • "Альдазурим". Основна речовина – ларонидаза. Його призначають при мукополісахарідозі першого типу.
  • "Иларис". Діючий компонент – канакинумаб. Засіб використовують при юнацькому артриті з системним початком.
  • "Привиджен". Його активним компонентом є людський імуноглобулін. Засіб призначають при ідіопатичній тромбоцитопенічній пурпурі.
  • "Реплагал". Діюча речовина – агалсидаза альфа. Його призначають при хворобі Фабрі.
  • "Эксиджад". Активний компонент – деферазирокс. Засіб застосовують при неуточненої апластичної анемії.
  • "Орфадин". Діюча речовина – нитизинон. Його призначають при тирозинемии.
  • "Адемпас". Містить риоцигуат. Його призначають при легеневій гіпертензії.
  • "Опсамит". Містить мацитентан. Його застосовують при легеневій гіпертензії.
  • "Ревацион". У складі присутня силденафіл. Призначається при легеневій гіпертензії.
  • "Майозайм". Головний компонент – алглюкозидаза альфа. Препарат застосовують при хворобі Помпі.
  • "Завеска". Основна діюча речовина – миглустат. Його призначають при сфинголипидозах.
  • "Вентавис". Містить ілопрост. Призначають при легеневій гіпертензії.
  • "Фабразим". Містить агалсидазу бета. Призначається при сфинголипидозах.
  • "Волибрис". Чинне з'єднання – амбризентан. Призначається при легеневій гіпертензії.
  • "Иломедин". Активний компонент – ілопрост. Ліки використовують при легеневій гіпертензії.
  • Цей перелік орфа препаратів вважається найбільш популярним серед тих, які призначають при захворюваннях.
    Орфанні препарати: список з назвами, призначення, показання та протипоказання

    Протипоказання

    Препарати заборонені до прийому при підвищеній чутливості до активного з'єднання ліки, а також при важких формах патології печінки і нирок. Дітям дають лише після дозволу лікаря.

    Висновок

    Таким чином, список орфа препаратів – це перелік ліків, які призначають при захворюваннях з однойменної групи. Такі патології вважаються рідкісними.
    Орфанні препарати: список з назвами, призначення, показання та протипоказання
    Для розробки орфа препаратів надаються пільги компаніям. Реєстрація здійснюється так само, як і в інших фармацевтичних засобів, але з додатковим підтвердженням від відповідної комісії. Що стосується пацієнтів, то необхідно пам'ятати, що ліки повинен призначати виключно лікар. Самостійне придбання препаратів не рекомендується, оскільки може не принести бажаного результату, а тільки погіршити перебіг хвороби.
    251